CAR-T细胞药物治疗实体瘤要来了？这款药物申请国内上市

CAR-T细胞药物是抗击癌症的一种革命性疗法，近年来发展迅速，已经造福了白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等许多血液癌症患者(huànzhě)，但在实体瘤中，还(hái)未有药物真正获批(huòpī)上市。 6月25日，港股企业科济药业(yàoyè)（02171.HK）宣布，舒瑞基奥仑赛注射液(zhùshèyè)（一种靶向Claudin18.2的自体CAR-T细胞产品）的新药上市申请(shēnqǐng)已正式提交至中国药品审评中心，用于治疗Claudin18.2表达阳性、至少二线(èrxiàn)治疗失败的晚期胃(wèi)/食管胃结合部腺癌患者。 科济药业表示，据他们所知，舒瑞基奥仑赛注射液是(shì)全球首款且(qiě)唯一一款提交上市申请的用于治疗实体瘤的CAR-T细胞产品。 在此之前，科济(kējì)药业的另外一款针对BCMA的自体CAR-T细胞产品泽沃基奥仑赛(sài)注射液，已获批在中国上市，用于治疗(zhìliáo)复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。 相比血液肿瘤，CAR-T细胞产品在治疗实体瘤过程(guòchéng)中面临(miànlín)的挑战的是，CAR-T细胞在实体瘤患者的血液中难以有效(yǒuxiào)激活和(hé)扩增，这导致能够浸润肿瘤的活化CAR-T细胞数量不足(bùzú)，严重影响治疗效果。实体瘤的微环境往往具有免疫抑制性，进一步限制(xiànzhì)了CAR-T细胞的功能发挥，这种"冷"的肿瘤微环境阻碍了CAR-T细胞的有效杀伤作用。 此次提交的(de)舒瑞基奥仑赛注射液上市申请是基于一项在中国开展的开放标签、多中心、随机对照(suíjīduìzhào)的确证性II期临床试验(línchuángshìyàn)（CT041-ST-01, NCT04581473）结果。临床试验结果已在《柳叶刀》和2025年美国临床肿瘤(zhǒngliú)学会上正式公布。 研究结果显示，在Claudin18.2表达阳性、至少(zhìshǎo)二线治疗失败的胃/食管胃结合部癌患者(huànzhě)中，舒瑞基奥仑赛对比标准治疗可(kě)显著改善无进展生存期（PFS），并(bìng)展现出有临床意义的总生存期（OS）获益，同时具有可控的安全性特征。 具体在所有随机人群(rénqún)研究中，基于独立评审(píngshěn)委员会(wěiyuánhuì)评价，舒瑞基奥仑赛注射液较标准治疗可显著延长PFS（mPFS 3.25个月 vs 1.77个月；HR 0.366），达到(dádào)本试验的主要终点，患者疾病进展/死亡风险显著下降达63%。 科济药业创始人、董事会主席李宗海曾对外表示，舒瑞(shūruì)基奥仑赛注射液能在(zài)临床上(shàng)取得良好前景的(de)效果是多因素的结果，比如靶点的特异性，Claudin18.2 在胃癌、胰腺癌等肿瘤高表达，在正常(zhèngcháng)组织中几乎只有胃正常组织有表达；CAR 结构的合理设计，比如所用抗体有较高亲和力和较好的稳定性。 (本文(běnwén)来自第一财经)